Pada hari Jumat, FDA mengumumkan bahwa lembaga tersebut menyetujui pengobatan Pfizer untuk gangguan pendarahan genetik yang langka, menjadikannya terapi gen pertama perusahaan yang mendapatkan persetujuan di Amerika Serikat.
Lembaga tersebut memberikan lampu hijau untuk obat yang akan dipasarkan dengan nama Beqvez, untuk orang dewasa dengan hemofilia B sedang hingga parah yang memenuhi syarat tertentu.
Pengobatan ini akan tersedia dengan resep medis bagi pasien yang memenuhi syarat pada kuartal ini, kata juru bicara Pfizer kepada CNBC. Menurut juru bicara tersebut, obat ini memiliki harga yang tinggi, mencapai $3,5 juta sebelum asuransi dan diskon lainnya, menjadikannya obat termahal di Amerika Serikat.
Pengesahan FDA terhadap terapi gen Pfizer ini menandai tonggak penting dalam pengembangan terapi gen di AS, membuka jalan bagi perusahaan lain yang tengah mengembangkan solusi serupa untuk masalah kesehatan genetik.
Gangguan pendarahan turun-temenur yang disebabkan oleh kelainan genetik memang merupakan masalah kesehatan yang langka, namun dampaknya sangat signifikan bagi individu yang terkena. Oleh karena itu, penemuan terapi gen seperti yang dikembangkan oleh Pfizer merupakan langkah penting dalam upaya mengatasi masalah ini.
Pada dasarnya, terapi gen bekerja dengan memperbaiki atau menggantikan gen yang rusak atau tidak berfungsi dengan baik pada tubuh manusia. Dengan pendekatan ini, diharapkan gangguan genetik seperti hemofilia B dapat diatasi secara lebih efektif, meningkatkan kualitas hidup bagi penderitanya.
Pengesahan FDA terhadap terapi gen Pfizer juga membuka pintu untuk potensi manfaat yang lebih luas bagi pasien dengan gangguan genetik lainnya. Dalam perkembangan selanjutnya, terapi gen semacam ini dapat menjadi landasan untuk penemuan solusi bagi berbagai penyakit genetik yang saat ini belum memiliki pengobatan yang efektif.
