Gangguan pendarahan turun-temenur yang disebabkan oleh kelainan genetik memang merupakan masalah kesehatan yang langka, namun dampaknya sangat signifikan bagi individu yang terkena. Oleh karena itu, penemuan terapi gen seperti yang dikembangkan oleh Pfizer merupakan langkah penting dalam upaya mengatasi masalah ini.
Pada dasarnya, terapi gen bekerja dengan memperbaiki atau menggantikan gen yang rusak atau tidak berfungsi dengan baik pada tubuh manusia. Dengan pendekatan ini, diharapkan gangguan genetik seperti hemofilia B dapat diatasi secara lebih efektif, meningkatkan kualitas hidup bagi penderitanya.
Pengesahan FDA terhadap terapi gen Pfizer juga membuka pintu untuk potensi manfaat yang lebih luas bagi pasien dengan gangguan genetik lainnya. Dalam perkembangan selanjutnya, terapi gen semacam ini dapat menjadi landasan untuk penemuan solusi bagi berbagai penyakit genetik yang saat ini belum memiliki pengobatan yang efektif.
Dengan demikian, pengembangan terapi gen tidak hanya memberikan harapan bagi penderita hemofilia B, tetapi juga bagi seluruh komunitas medis yang berupaya mencari solusi bagi ribuan penyakit genetik lainnya. Ini juga memperluas pandangan terhadap potensi terapi gen dalam revolusi kesehatan genetik di masa depan.
