Dengan demikian, pengembangan terapi gen tidak hanya memberikan harapan bagi penderita hemofilia B, tetapi juga bagi seluruh komunitas medis yang berupaya mencari solusi bagi ribuan penyakit genetik lainnya. Ini juga memperluas pandangan terhadap potensi terapi gen dalam revolusi kesehatan genetik di masa depan.
Meskipun terapi gen Pfizer menjanjikan potensi penyembuhan bagi penderita hemofilia B, harga yang diumumkan oleh perusahaan tersebut menjadi sebuah tantangan besar bagi akses kesehatan global. Dengan biaya $3,5 juta sebelum asuransi dan diskon, terapi ini menjadi salah satu obat termahal di Amerika Serikat.
Sementara di negara-negara maju mungkin masih ada kemungkinan asuransi kesehatan dapat menutupi biaya tersebut, negara-negara berkembang dengan sistem kesehatan yang kurang mampu akan menghadapi kesulitan dalam memberikan akses terapi gen ini bagi warga mereka. Oleh karena itu, tantangan untuk mengupayakan akses yang adil dan merata terhadap terapi gen ini menjadi isu utama dalam penggunaannya di tingkat global.
Dalam konteks pengesahan terapi gen Pfizer oleh FDA, peran regulasi dalam pengembangan dan penggunaan terapi gen menjadi sangat penting. Regulasi yang ketat diperlukan untuk memastikan keamanan dan efektivitas terapi gen sebelum dapat disetujui untuk digunakan secara luas.
Dari sisi lain, regulasi juga harus dapat menyesuaikan diri dengan perkembangan teknologi dan inovasi dalam bidang kesehatan genetik. Hal ini penting untuk memberikan kesempatan bagi perusahaan dan peneliti untuk terus mengembangkan terapi gen yang inovatif, sambil tetap mempertahankan standar keamanan yang tinggi bagi konsumen.