Larotrectinib, yang dikembangkan oleh Loxo Oncology Inc., adalah bagian dari kelas molekul yang dikenal sebagai inhibitor kinase, yang mengurangi aktivitas enzimatik dari reaksi seluler kunci.
Uji coba Tahap 1/2 dimulai pada Desember 2015 dan dijadwalkan akan selesai pada bulan Desember 2019 dengan 92 peserta.
"Setiap pasien dengan tumor padat positif TRK fusi yang dirawat pada penelitian ini mengalami tumor menyusut," kata Laetsch. "Tingkat respon hampir universal yang terlihat dengan larotrectinib belum pernah terjadi sebelumnya."
Penelitian dilakukan di delapan lokasi di Amerika Serikat antara 21 Desember 2015, dan 13 April 2017, di antara 24 peserta mulai usia dari 1 bulan hingga 21 tahun. Tujuh belas memiliki fusi TRK dan tujuh tidak.
Semua kecuali satu pasien dengan TRK mencapai "respon objektif," menurut para peneliti. Satu pengecualian memiliki regresi tumor yang tidak memenuhi kriteria untuk respon objektif.
Tanggapan terhadap obat itu terus dalam jangka panjang untuk sebagian besar pasien, kata para peneliti.
"Untuk beberapa obat yang ditargetkan di masa lalu, banyak pasien merespon pada awalnya, tetapi kemudian resistensi berkembang dengan cepat. Sampai saat ini, respon terhadap obat ini tampaknya tahan lama pada kebanyakan pasien," kata Laetsch.