Terapi gen merupakan harapan baru dalam pengobatan penyakit langka. Dengan terus dikembangkan dan disempurnakan, metode ini diharapkan dapat memberikan solusi yang lebih efektif dan berkelanjutan bagi penderita penyakit langka. Melalui kolaborasi antara para ilmuwan, dokter, regulator, dan pasien, terapi gen dapat menjadi terapi yang lebih terjangkau dan dapat membantu mereka yang saat ini masih tidak memiliki pilihan pengobatan yang memadai.
