Selain fibrosis kistik, terapi gen juga telah digunakan untuk menangani penyakit langka lainnya seperti distrofi otot Duchenne, anemia sel sabit, dan berbagai gangguan genetik lainnya yang sulit diobati dengan metode konvensional. Dengan tetap dijalankan uji klinis yang ketat, terapi gen ini menunjukkan hasil positif dalam mengurangi gejala penyakit dan memberikan harapan baru bagi penderitanya.
Pengembangan terapi gen untuk penyakit langka tidaklah mudah. Proses penelitian yang memerlukan waktu dan biaya yang besar serta risiko kegagalan dalam uji klinis menjadi beberapa kendala utama dalam pengembangannya. Namun, hasil positif yang telah diperoleh dalam beberapa kasus penyakit langka mendorong terus dilakukannya penelitian lebih lanjut dalam pengembangan terapi gen ini.
Adanya permasalahan terkait regulasi dan aksesibilitas terapi gen juga menjadi tantangan tersendiri. Dibutuhkan upaya bersama dari pemerintah, lembaga penelitian, produsen obat, serta masyarakat umum untuk menciptakan regulasi yang jelas dan memberikan akses yang adil terhadap terapi gen bagi para penderita penyakit langka.
