“Tujuan utama kami adalah menghentikan penyebaran penyakit ini, dan hal ini mungkin dapat membalikkan keadaan.”
Uji coba ini disetujui oleh Badan Pengatur Obat dan Produk Kesehatan (MHRA) pada bulan Februari.
Hal ini didukung oleh LifeArc Rare Diseases Translational Challenge, yang telah menyumbangkan £750,000 untuk itu.
“Uji coba penggunaan kembali obat adalah cara yang semakin efektif dalam melakukan pengobatan yang telah disetujui dan menerapkannya pada kondisi dan penyakit baru,” kata Dr Catriona Crombie, dari LifeArc. Jika uji coba ini berhasil, Prof Chinnery mengatakan semua dokter mungkin dapat memberikan vaksin tersebut kepada orang-orang sebelum mereka mengalami gejala apa pun.
Ia mengatakan, bagi pasien-pasien ini, hal itu berarti “ ada potensi penyembuhan”. Ia juga mengatakan bahwa hal ini dapat membuka jalan untuk mengobati kondisi lain yang terkait dengan penumpukan zat besi di otak
“Jika kita dapat menunjukkan dalam kondisi ini bahwa pengurangan zat besi dapat menghentikan kerusakan sel-sel saraf, maka bukanlah suatu lompatan besar untuk menyarankan pendekatan serupa mungkin dapat membantu dalam penyakit Parkinson atau penyakit Alzheimer,” tambahnya.
- Aku mencoba untuk tidak memikirkannya
Uji coba deferiprone memberikan harapan yang sebelumnya tidak ada, bahwa pengobatan yang efektif dapat dilakukan. Putri Liz, Penny, membantu merawat banyak anggota keluarganya tetapi tidak mengetahui apakah dia mengidap penyakit tersebut.
“Saya mencoba untuk tidak memikirkannya,” katanya, sambil menambahkan: “Jika Anda memikirkannya, saya yakin hal ini akan terjadi lebih cepat.”
