3. Terapi yang Berfokus pada Gejala
Sebagian besar terapi yang ada saat ini berfokus pada pengelolaan gejala dan memperlambat perkembangan penyakit, bukan menyembuhkannya. Obatobatan seperti mukolitik untuk mengencerkan lendir dan antibiotik untuk infeksi paruparu dapat membantu, tetapi tidak mengatasi penyebab mendasar penyakit ini. Terapi genetik yang menjanjikan, yang bertujuan untuk memperbaiki atau mengganti gen CFTR yang rusak, masih dalam tahap penelitian dan belum tersedia secara luas.
4. Biaya dan Aksesibilitas Terapi
Pengembangan terapi baru, terutama terapi genetik, sering kali memerlukan biaya yang sangat tinggi. Biaya penelitian, pengembangan, dan uji klinis dapat mencapai miliaran dolar. Selain itu, aksesibilitas terapi ini mungkin terbatas, terutama di negara berkembang atau untuk individu dengan sumber daya terbatas. Keterbatasan ini menghambat penyebaran terapi yang efektif kepada semua pasien yang membutuhkannya.
5. Tantangan dalam Penelitian dan Uji Klinis
Penelitian mengenai fibrosis kistik adalah bidang yang sangat aktif, namun kemajuan dapat terhambat oleh berbagai faktor, termasuk tantangan dalam uji klinis. Uji klinis memerlukan waktu yang lama dan partisipasi pasien yang cukup, serta memerlukan metode evaluasi yang akurat untuk menentukan efektivitas terapi. Proses ini sering kali kompleks dan memerlukan banyak tahun sebelum hasil yang signifikan dapat dicapai.
Kemajuan Terkini dan Harapan untuk Masa Depan
Meskipun tantangan yang ada, ada kemajuan signifikan dalam pengobatan fibrosis kistik. Terapi terbaru, seperti modulasi CFTR, telah menunjukkan hasil positif dalam meningkatkan fungsi protein CFTR dan memperbaiki gejala. Obatobatan seperti ivacaftor dan kombinasi terapi seperti orkambi telah membawa perubahan besar dalam kualitas hidup pasien.
