Terapi Gen Bagi Penderita Hemofilia

Dalam satu dekade ke depan terapi gen sangat mungkin diterapkan pada manusia untuk mengatasi gangguan pendarahan. Para ilmuwan AS baru-baru ini berhasil mengobati anjing penderita hemofilia melalui terapi gen. Keberhasilan itu membawa angin segar di bidang medis, khususnya bermanfaat untuk meningkatkan kualitas hidup pasien hemofilia A.

Hemofilia A merupakan gangguan pendarahan yang diderita satu dari 10.000 orang. Penderita hemofilia A menggalami gangguan pada kode gen. Akibatnya mereka tidak dapat memproduksi protein yang disebut Faktor VII yang berguna bagi pembekuan darah. Penderita hemofilia biasanya mengalami pendarahan beberapa kali dalam setahun dan membutuhkan suntikan pembekuan sintetis secara rutin.

Dalam Nature Communications baru-baru ini, para peneliti memaparkan penelitian mereka yang melibatkan tiga anjing yang mengalami gangguan seperti hemofilia A pada manusia. Dua dari tiga anjing tersebut diberi obat eksperimental. Mereka menggunakan virus untuk membawa gen normal untuk Faktor VII ke dalam trombosit, sel darah yang mampu memperbaiki pembuluh darah rusak.

Hasil penelitian menunjukkan terapi penggantian gen pada sel sumsum tulang pasien dapat menyebabkan produktivitas, penyimpanan, dan pelepasan Faktor VIII dari trombosit langsung di lokasi pembuluh darah yang terluka untuk mencegah perdarahan yang tidak terkendali selama beberapa tahun setelah pengobatan," kata Ketua peneliti Dr. David Wilcox dari Wisconsin's Medical College, Milwauke.

Peneliti lain juga melakukan terapi gen pada anjing penderita hemofilia A dengan menggunakan teknik berbeda. Ia lebih menitikberatkan pada pemulihan produksi faktor pembeku dalam hati.

Pada 2011, enam pasien hemofilia B mendapat terapi gen yang memungkinkan empat dari mereka ke mana pun tanpa harus membawa obat. Seorang penderita sangat optimistis melihat perkembangan penelitian dan penerapan terapi gen tersebut.