Obat Kanker Baru 93 Persen Efektif dengan Pasien Anak

Obat kanker baru yang disebut larotrectinib efektif pada 93 persen pasien anak yang diuji dalam uji coba fase 1 di provinsi, para peneliti mengumumkan.

Para peneliti di University of Texas 'Southwestern's Simmons Cancer Center di Dallas menguji larotrektinib, yang menargetkan gen fusi yang disebut TRK yang ditemukan di banyak jenis kanker dalam uji klinis. Penemuan ini dipublikasikan Kamis di The Lancet.

Larotrectinib adalah obat kanker pertama yang menerima penunjukan terapi terobosan Food and Drug Administration untuk pasien dengan fusi spesifik dua gen dalam sel kanker tanpa menghiraukan jenis kanker.

"Dalam beberapa jenis kanker, bagian dari gen TRK telah menjadi melekat pada gen lain, yang disebut fusi," Dr. Ted Laetsch, asisten Profesor Pediatrics di UT Southwestern dan penulis utama studi ini, mengatakan dalam sebuah rilis pers . "Ketika ini terjadi, itu mengarah pada gen TRK yang dihidupkan ketika itu tidak seharusnya dan yang menyebabkan sel-sel tumbuh tak terkendali. Apa yang unik tentang obat itu sangat selektif; itu hanya menghalangi reseptor TRK."

Fusi TRK ini terjadi pada beberapa kanker dewasa, tetapi sering muncul pada kanker anak yang langka, termasuk fibrosarkoma infantil, nefroma mesoblastik kongenital seluler dan kanker tiroid papiler.

Larotrectinib, yang dikembangkan oleh Loxo Oncology Inc., adalah bagian dari kelas molekul yang dikenal sebagai inhibitor kinase, yang mengurangi aktivitas enzimatik dari reaksi seluler kunci.

Uji coba Tahap 1/2 dimulai pada Desember 2015 dan dijadwalkan akan selesai pada bulan Desember 2019 dengan 92 peserta.

"Setiap pasien dengan tumor padat positif TRK fusi yang dirawat pada penelitian ini mengalami tumor menyusut," kata Laetsch. "Tingkat respon hampir universal yang terlihat dengan larotrectinib belum pernah terjadi sebelumnya."

Penelitian dilakukan di delapan lokasi di Amerika Serikat antara 21 Desember 2015, dan 13 April 2017, di antara 24 peserta mulai usia dari 1 bulan hingga 21 tahun. Tujuh belas memiliki fusi TRK dan tujuh tidak.

Semua kecuali satu pasien dengan TRK mencapai "respon objektif," menurut para peneliti. Satu pengecualian memiliki regresi tumor yang tidak memenuhi kriteria untuk respon objektif.

Tanggapan terhadap obat itu terus dalam jangka panjang untuk sebagian besar pasien, kata para peneliti.

"Untuk beberapa obat yang ditargetkan di masa lalu, banyak pasien merespon pada awalnya, tetapi kemudian resistensi berkembang dengan cepat. Sampai saat ini, respon terhadap obat ini tampaknya tahan lama pada kebanyakan pasien," kata Laetsch.

Satu pasien, Briana Ayala, 13 tahun dari El Paso, Texas, menjalani operasi dua tahun lalu di Children Health di Dallas untuk mengangkat tumor dan bagian-bagian aorta yang melilitnya. Kanker kembali dan tidak ada perawatan lebih lanjut yang tersedia.

Tapi dia adalah pertandingan genetik untuk uji coba obat dan setelah minum obat dua kali sehari secara oral, tumor telah menyusut dan rasa sakit mereda.

Ayala dan tidak ada peserta lain yang berhenti belajar karena efek samping yang diinduksi obat. Perawatan kanker lainnya biasanya dikaitkan dengan efek samping.

Larotrectinib juga memiliki tingkat respons efektif 75 persen di antara orang dewasa dalam percobaan terpisah. Hasilnya dipublikasikan di New England Journal of Medicine.

Percobaan di masa depan sedang direncanakan untuk obat yang serupa untuk pasien yang mengembangkan resistan selama uji coba.